【再生医疗】万能干细胞有效攻克小儿脑瘫顽疾
小儿脑性瘫痪(cerebralpalsy)简称脑瘫,是出生前到生后1个月以内各种原因所致的非进行性脑损伤综合征,主要表现为中枢性运动障碍、肌张力异常、姿势及反射异常。并可同时伴有癫痫,智力低下,语言障碍,视觉及听觉障碍等。
传统治疗小儿脑瘫的方式—手术
手术治疗适用人群
1 单纯痉挛,肌张力在3级以上,
2 无明显固定挛缩畸形或仅有轻度畸形,
3 脊柱四肢有一定的运动能力,
4 智力接近正常,可配合手术后康复训练,
5严重痉挛与僵直,影响日常生活、护理、康复。
术后效果
腰骶段SPR解除下肢痉挛的有效率为90-95%,功能改善率为75-80%,肌张力平均减低3级。对上肢痉挛和流涎、语言和发音也有一定的改善作用。颈段SPR手术对上肢痉挛的有效率为64-83%,肌张力平均减低3级。
术后并发症
并发症术后早期出现感觉异常,迟钝或丧失,麻木,疼痛,深感觉障碍,两点分辨觉异常,肌张力过低或过高。后期可发生感觉异常,顽固性疼痛,痉挛无缓解或复发。肢体无力,大小便及肠道功能障碍,腰椎变形、脊柱不稳。
现今社会发展迅猛,尤其是医疗健康行业更是得到国家的大力支持,针对脑瘫这个疾病来讲,如果单一的仅靠传统治疗方式诊治或多或少还是存在着一定的风险,可是干细胞疗法就不同于传统疗法,干细胞更多的是采用自体的脐血来进行治疗,具体的治疗原理如下。
干细胞疗法治疗小儿脑瘫
脑瘫患者的新希望,近年来,国内外自体脐血治疗脑瘫案例越来越多地被报道。世界首例脐带血移植专家----美国杜克大学儿童移植中心及罗伯特森细胞治疗临床转化中心首席专家JoanneKurtzberg教授,在会上分享了自体脐血治疗脑瘫临床试验的最新成果,其研究显示,患儿在输注自体脐血一年后,比预期提升了30%的运动功能。Kurtzberg教授表示足量的自体脐血输注能够促进脑瘫患儿运动功能恢复。
现阶段研究证明,儿科患者自体脐血治疗脑瘫是安全可行的。作为脐血临床应用的鼻祖,杜克大学医学中心在探索脑瘫等新生儿疾病的领域里,已取得长足的进展。根据韩国LeeYoung-Ho 教授课题组数据显示,通过对输注静脉自体脐血6个月以上的脑瘫儿童脑的疗效的结果评估表明,自体脐血输注安全可行,对脑瘫患儿有益。
会上,来自国内外的脐血临床应用专家就自体脐血在治疗再生障碍性贫血、神经母细胞瘤、脑瘫等疾病方面的应用进展进行分享汇报。值得肯定的是,脐血已经不仅仅局限于治疗血液系统和免疫系统疾病,越来越多的专家开始使用自体脐血治疗脑瘫、自闭症、糖尿病等多种疾病,自体脐血的临床应用范围正在不断拓展。
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第二篇
新突破:糖尿病取代胰岛素彻底攻克糖尿病
糖尿病是一组以高血糖为特征的代谢性疾病。高血糖则是由于胰岛素分泌缺陷或其生物作用受损,或两者兼有引起。糖尿病时长期存在的高血糖,导致各种组织,特别是眼、肾、心脏、血管、神经的慢性损害、功能障碍。近年来,众多研究都显示糖尿病患者患癌症风险更高,糖尿病是导致男女特定部位癌症的危险因素,包括口腔癌、胃癌、肾癌、肝癌、白血病等。
2018年,《nature》杂志上刊登了一篇以《葡萄糖通过AMPK介导的对TET2蛋白的磷酸化调控揭示了糖尿病与癌症内在关联的新通路》为题的论文,癌症是全球第二大死因。据估计,1/4女性和1/3的男性在一生中都可能患上癌症,而且在未来几十年里,发病率还会继续上升。而糖尿病也不是省油的灯1/4的糖尿病患者在中国(1.144亿,全球最多)。而研究团队发现,在我们人体中有一个叫做TET2蛋白的抑癌基因,它可以催化DNA上5-甲基胞嘧啶(5mC)向5-羟甲基胞嘧啶(5hmC)修饰的转化,(这个不重要,重要的是)研究发现,TET2活性下降会导致一些癌症患者的5hmC水平下降并且,糖尿病患者体内5hmC水平也会降低。
通过细胞实验,研究人员发现高血糖水平会显著抑制身体内AMPK蛋白激酶的活性,导致TET2Ser99磷酸化与TET2蛋白稳定性降低,以减少TET2蛋白催化生成5-hmC。当5hmC减少,意味着肿瘤发生的可能性也随之增大。由此可见,糖尿病患者的确会产生更多患癌几率,如何才能更好的治疗糖尿病减少癌症发病几率呢?
近日,科学家利用组织工程学方法在实验室中对人类胰岛细胞进行改造,使其能够形成循环系统,并分泌胰岛素等激素,还能成功治疗小鼠突发的1型糖尿病。这项研究已发表在5月8日的《CellReports》上,由美国辛辛那提儿童医院医疗中心和日本横滨市立大学(YCU)合作完成。
研究中,研究人员利用了一种他们自己开发的新型生物工程方法——“自凝缩”细胞培养技术。这项技术可被用于再生治疗,让医学界向利用人类自身细胞培养人体器官组织更近了一步。辛辛那提儿童医院干细胞和类器官医学中心的内科专家TakanoriTakebe说:“这种方法可能会成为1型糖尿病的主要治疗策略,目前每年有79000人被诊断患有这种疾病。这是一种会一直存在的威胁生命的疾病,所以开发出有效且永久的治疗方法将帮助全世界数百万的儿童和成年人患者。”
研究人员用捐赠的人体器官细胞(胰脏,心脏,大脑等)、小鼠器官细胞和诱导多能干细胞(iPS)测试其处理系统。从成年细胞(比如皮肤细胞)重编程得到的iPS细胞可以像胚胎细胞一样起作用,在体内形成各种类型的组织。这种组织工程方法还使用了两种处于胚胎阶段的祖细胞,它们能支持身体和特定器官的形成。祖细胞是间充质干细胞(MSN)和人脐血管内皮细胞(HUVEC)。研究人员将捐献的器官细胞、小鼠细胞或iPS细胞与MSN、HUVEC以及其他的遗传和生化材料结合到一起,来实现胰岛细胞的形成。在能够为细胞提供营养的环境中,这些成分会凝缩并自发组织成为胰岛。将组织工程化的胰岛移植到患有严重1型糖尿病的人源化小鼠模型之后,小鼠的疾病被治愈了。
近年来,越来越多的临床研究案例展示了干细胞治疗糖尿病症的前景。无论是糖尿病尿病患者还是糖尿病常见并发症患者都有望在干细胞疗法中获益,因此专家建议,在孩子出生时将脐带血进行存储以备后事之需。
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