重磅！全球首个医治脊髓性肌萎缩症药物我国上市！

摘要：

★诺西那生钠注射液正式在我国上市，为脊髓性肌萎缩症患者集体带来新期望

★我国脊髓性肌萎缩症诊治中心联盟树立，25家医院成为榜第一批成员单位

★渤健致力于多方协作，树立稀有病药物共付机制，进步药物可及性

我国上海，2019年4月28日 – 渤健公司宣告诺西那生钠注射液（美国及欧盟注册商品名SPINRAZA®）正式在我国上市，诺西那生钠注射液是全球首个和现在仅有一个脊髓性肌萎缩症 (Spinal Muscular Atrophy， 以下简称SMA) 医治药物。与诺西那生钠注射液上市同步，国内SMA范畴也迎来了一个里程碑事情：我国SMA诊治中心联盟树立，全国25家医院成为联盟的榜第一批成员单位。

在今日举办的我国SMA诊治中心联盟树立大会上，国内外100多位神经科、儿科等范畴专家、学者共聚一堂，见证我国SMA诊治中心联盟树立这一重要时间，沟通讨论我国SMA医治的现状和未来。来自美国和欧洲的神经医学专家也共享了他们在SMA临床诊治和多学科团队协作范畴的成功经验。

“本年2月，诺西那生钠注射液经过优先审评委批程序在我国获批，该药物的快速获批表现了我国政府关于稀有病临床急需用药的注重。“渤健公司亚太区总裁温浩基先生表明。“在药物获批2个月之后，咱们非常高兴地看到我国SMA诊治中心联盟树立并取得全国25家医院的一起参加。咱们正在活跃致力于与各方协作，进步医治可及性，使更多我国SMA患者能获益于诺西那生钠注射液医治。“

许多应战阻止我国SMA诊治展开

SMA是一种稀有的遗传性神经肌肉疾病，以脊髓和下脑干中运动神经元的丢掉为特征，然后导致严峻的、进行性肌肉萎缩和无力。终究，SMA患者或许损失举动才能，而且难以完成呼吸和吞咽等基本生活功用，然后导致严峻的医疗干涉和护理协助。假如不进行医治，大多数患有较严峻疾病类型（SMA I型）的婴儿在没有呼吸干涉的情况下，无法活到两岁。[1]

长时间以来，SMA在我国的诊治存在许多应战，包含疾病知晓程度低，承受神经肌肉病专家诊治和基因检测的途径少，缺少有用医治药物，患者缺少标准化长时间随访、办理等。这些应战严峻阻止了我国SMA医治的展开，也让SMA患者及家庭面对窘境。

新药上市为SMA患者集体带来期望

在诺西那生钠注射液同意之前，SMA无有用医治手法，疾病办理仅限于呼吸支撑、养分支撑、骨科矫形等辅佐医治办法。2018年5月，SMA被列入我国国家卫生健康委员会等部分联合拟定的《榜第一批稀有病目录》，该目录的推出旨在支撑稀有病的确诊和医治。

2018年7月，国家药品监督办理局宣告对在监管系统完善的国家和地区具有临床研讨数据的立异药物可施行优先审评委批程序。2018年9月，诺西那生钠注射液作为已在境外上市且临床急需的稀有病医治新药被国家药品监督办理局归入优先审评委批程序。

2019年2月，国家药品监督办理局正式同意诺西那生钠注射液用于医治5q SMA。5q SMA是该疾病最常见的方式，约占一切SMA病例的95%。今日，作为全球首个且现在仅有一个医治SMA的药物，诺西那生钠注射液的正式上市，标志着SMA在我国不再是一种“无药可医”的稀有病。

“诺西那生钠注射液具有SMA范畴最大的临床研讨数据，这些临床发现支撑诺西那生钠注射液医治在各类型SMA患者中的有用性和安全性，包含运动发育的明显改进和婴儿逝世危险的下降。”中华医学会儿科学分会稀有病学组组长、复旦大学隶属儿科医院王艺教授表明：“这些改进为曾经没有医治手法的SMA患者集体带来了新期望。作为我国首个获批的SMA医治药物，诺西那生钠注射液为稀有病范畴带来了严峻突破，使SMA临床医治跨入了新的阶段。”

SMA诊治中心联盟助推标准化诊治

在药物上市的一起，为进步SMA的标准化诊治水平，我国儿科专家、儿童神经病学专家、成人神经科专家一起呼吁，倡议树立“我国SMA诊治中心联盟”。这一呼吁得到了全国25家医院的活跃响应，并成为联盟的榜第一批成员单位。

中华医学会儿科学分会神经病学学组组长、北京大学榜首医院儿科主任姜玉武教授表明：“此次树立的我国SMA诊治中心联盟将在稀有病医治协作网的标准指导下自发展开作业。联盟将致力于树立一批具有标准化诊治水平的SMA诊治中心，全面进步医师对SMA的确诊、医治和长时间疾病办理水平，一起倡议完成患者会集诊治，双向转诊，早诊早治，然后更好地为我国SMA患者供给高质量的医效果劳。”

联盟榜第一批成员单位包含全国25家在儿童、成人神经系统疾病范畴的抢先医院，覆盖了我国七大地舆区域。联盟树立之后估计展开的首要作业方向包含树立协作机制、施行标准医治、加强质量操控、保证药品供给、展开病例挂号及加强临床研讨等。联盟还将活跃协作，为各地区的SMA医治医师、多学科团队供给高质量的线上、线下训练时机，全面进步医师对SMA的辨认、确诊、医治和长时间疾病办理水平。

树立共付机制进步药物可及性

在SMA药物获批上市和我国SMA诊治中心联盟树立的一起，怎么经过多方协作，树立共付机制进步药物可及性也是我国SMA患者集体重视的关键问题。

“诺西那生钠注射液现在在我国是一款自费药物，咱们深刻理解应对付出应战对我国患者集体的重要性和迫切性。“渤健公司亚太区总裁温浩基先生表明：“咱们正在活跃致力于与政府、医学界、患者安排、公益组织协作，呼吁树立多方共付机制，下降患者医治经济担负，进步诺西那生钠注射液在我国的药物可及性。咱们的作业包含与公益组织协作在我国推出患者协助项目，活跃寻求国家和当地医保报销时机，争夺提前按3%交纳进口环节增值税等，使更多我国SMA患者能从诺西那生钠注射液医治中获益。“

国内首家重视稀有病SMA的公益组织——北京市美儿脊髓性肌萎缩症关爱中心代表邢焕萍女士表明：“政府对稀有病范畴的日益重视，包含拟定稀有病目录、加快临床急需用药审评委批、下降进口稀有病药品增值税率、树立全国稀有病医治协作网等一系列方针，给稀有病患者和家庭带来了期望。

本年3月国家医保局发布了《2019年国家医保药品目录调整计划（征求意见稿）》，这是国家医保目录调整榜初次明确提出优先考虑稀有病、儿童用药，充分表现了国家对稀有病、儿童用药保证的高度重视。咱们衷心期望各级政府能针对临床效果明显的SMA医治药物发动商洽，将SMA药物归入国家或当地医保药品目录，协助SMA患者家庭处理医治担负，让保证稀有病患者用药真实成为实际。“

关于诺西那生钠注射液2-5

作为榜首个也是仅有一个获批医治SMA的药物，诺西那生钠注射液现在已在40多个国家和地区获批。到2018年12月31日，全球已有超越6600名婴儿、儿童或成人SMA患者承受了诺西那生钠注射液的医治。

诺西那生钠注射液是一种反义寡核苷酸（ASO），选用Ionis的专有反义技能开发，旨在用于医治因SMN1基因（坐落染色体5q）骤变或缺失，形成SMN蛋白缺少，然后引起的SMA。诺西那生钠注射液能够改动SMN2前mRNA的剪接，然后添加完好长度SMN蛋白的发生。ASO是一种组成的核苷酸短链，能够用来挑选性地结合方针RNA并调理基因表达。经过运用这项技能，诺西那生钠注射液现已被证明能够添加SMA患者中完好长度SMN蛋白的数量。诺西那生钠注射液经过鞘内注射给药，直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液（CSF）中，正是SMA患者因SMN蛋白水平缺乏，导致运动神经元呈现退行性变的部位。

在临床试验项目中，诺西那生钠注射液显现出了杰出的获益危险比。诺西那生钠注射液组最常见的不良反应是呼吸道感染和便秘。严峻不良反应肺不张在承受诺西那生钠注射液医治的患者中更为常见。ASO给药后呈现凝血反常和血小板削减，包含急性重度血小板削减。患者或许添加出血并发症的危险。在有些ASO给药后曾观察到肾毒性。诺西那生钠注射液存在于肾脏中并由肾脏分泌。

渤健从反义技能的抢先企业Ionis Pharmaceuticals取得诺西那生钠注射液在全球的开发、出产和商业推行权力。渤健和Ionis一起展开了SMA范畴最大的一项立异临床开发项目，该项目使诺西那生钠注射液从2011年的初次人体注射到五年内取得初次同意。

关于渤健

在渤健，咱们的任务清晰明确：咱们是神经科学范畴的前锋。渤健为全球罹患严峻神经和神经退行性疾病的患者探寻、研制和供给立异疗法。渤健是Charles Weissmann，Heinz Schaller，Kenneth Murray与诺贝尔奖取得者Walter Gilbert和Phillip Sharp携手在1978年树立的全球榜第一批生物技能公司之一。今日渤健具有医治多发性硬化的抢先药物组合; 推出榜首个也是仅有一个同意用于脊髓性肌萎缩症的医治药物；并专心于推动阿尔茨海默病和发呆、多发性硬化、神经免疫学、运动障碍、神经肌肉疾病、神经科急症、神经认知障碍、痛苦、眼科范畴的科学研讨项目。渤健还出产和推行先进生物制剂的生物仿制药。

参考文献：

1. Darras B, Markowitz J, Monani U, De Vivo D. Chapter 8 - Spinal Muscular Atrophies. In: Vivo BTD, ed. Neuromuscular Disorders of Infancy, Childhood, and Adolescence (Second Edition). San Diego: Academic Press; 2015:117-145.

2. Hua Y, Sahashi K, Hung G, Rigo F, Passini MA, Bennett CF, Krainer AR. Antisense correction of SMN2 splicing in the CNS rescues necrosis in a type III SMA mouse model. Genes Dev. 2010 Aug 1; 24(15):16344-44.

3. Finkel R, Chiriboga C, Vajsar J, et al. Treatment of infantile-onset spinal muscular atrophy with nusinersen: a phase 2, open-label, dose-escalation study. Lancet. 2016;388(10063):3017-3026.

4. Evers MM, Toonen LJ, van Roon-Mom WM. Antisense oligonucleotides in therapy for neurodegenerative disorders. Adv Drug Deliv Rev. 2015;87:90-103.

5. Lunn MR, Wang CH. Spinal muscular atrophy. Lancet. 2008;371(9630):2120-2133.